文 /覃涛 樊荣 何纪毅

    对于超说明书用药现象的认识一直存在争议，如何界定超说明书使用药品的合理与合法性是个难题。

    超说明书用药在临床非常常见，尤其是在儿童、孕妇及罕见病的临床药物治疗中。有研究称，美国儿科的超说明书用药情况最高能占到50%～90%，而针对英国利物浦妇女医院的研究也显示，该院孕妇用药中有84%的药品品种存在超说明书用药情况。我国儿童用药适宜品种少、适宜剂型和规格缺乏，有数据显示约半数以上为超说明书用药。

    对于超说明书用药现象的认识一直存在争议，如何界定超说明书使用药品的合理与合法性是个难题。

    超说明书用药缘何而起

    首先是药品说明书更新滞后。药品上市后，经过长时间广泛地应用于临床，临床医师通过患者的反馈会发现某些药品在说明书之外的新的用法。从治疗疾病、保障患者健康的角度，这些新的用法将不可避免地在临床应用。但要增加新的用法，医药企业要按照规定进行临床试验，再由相关部门进行审核，以保证药品用法的安全性。如果增加新用法带来的经济利益有限，医药企业往往缺少动力按规范去修订说明书，并未对某些用量少的适应证或用法进行注册。

    其次是药品研发临床实验困难。众所周知，药品在批准上市前要经历一系列严格的临床实验。药品临床试验难以开展，便无法获得批准上市需要的足够的试验数据。但由于实验人群的缺乏，造成研发受阻的情况较为常见。一方面，国家对于药品临床试验受试者的条件控制十分严格，我国从2003年起才允许儿童参与药品临床试验，目前有些药品临床试验依然禁止孕妇参加；另一方面，即便法律允许，孕妇、儿童往往是一个家庭的中心，很少有家庭愿意让自己家中的孕妇、孩子去进行临床试验；此外，部分针对罕见病的药品，即使患者愿意成为研发受试者，但由于患者总数的缺乏，样本量不足以满足研发需要。正是因为药品研发临床试验的困难，所以药品说明书经常注明在儿童和妊娠期妇女中的疗效及安全性信息尚未得到证实。而明确注明针对罕见病治疗的药品，则更是少之又少。

    除此之外，还有医药企业利益驱使。医药企业的目的是追求利益最大化，而其利润主要由研发成本、生产成本及药品销量决定。为了尽可能降低研发生产成本，增加药品销量，获得更大利益，医药企业在药品临床应用过程中，经常会避开通过规范的程序修订药品说明书，转而通过医药代表、学术会议等方式，向临床医师推广超出药品说明书的用法 ......