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切中临床需求,解密全球创新药临床开发策略(2)
http://www.100md.com 2017年10月8日 《中国医药科学》2017年第10期
     仿制药通常不需要临床研究和临床药理学研究,模仿药(me-too)中这些研究也相对较少,这类药物的特点和在人群中的一些差异都做过相应的研究。但在支撑创新药研发上市的过程中,临床研究和临床药理学研究起到至关重要的作用,本次峰会也集中探讨了新药临床开发的策略。研发创新药的出发点是患者尚未满足的临床需求,创新药企业要解决的是,如何把一个生物大分子或一个化合物变成临床上可用的创新药。创新药需要临床医师和科学家共同开发,临床医师在研发过程中是主导者,今后峰会还会围绕行业需求和产品研发质量进行深入的探讨。

    4月20日上午,大会主席陈力博士主持开幕式并致欢迎辞。陈力博士在致辞中回顾了“中国新药走向世界的征程(2017NDAA)”峰会创办3年来的历程。他首先点出了举办NDAA峰会的3个聚焦关键词——“新征程”“聚焦创新药”“着力产业人才培养”。国家食品药品监督管理总局制定的化学药品注册分类规定,创新药仅包含1.1类化学药品,而在1.1类的创新药种类中,也只有极个别的药品是针对患者需求寻找新的机制和治疗手段研发的。本次NDAA峰会的发起人、深圳微芯生物执行副总裁宁志强博士12年前开始研发西达本胺,主要靶标是针对与肿瘤发生和发展高度相关的HDAC亚型。尽管在肿瘤治疗领域,研究者们针对组蛋白去乙酰化酶(HDAC)的作用机制探索多年并推出了上市药品,但西达本胺的创新在于——它填补了我国外周T细胞淋巴瘤的治疗空白。

    在过去10年中我国创新药的概念发生了巨大变化,10年前1~6类未在国内上市的都划归新药。2016年3月,国家食品药品监督管理总局(CFDA)第51号公告将新药的概念界定为2类,对医药产业今后研发的发展和定位提出了新的要求。NDAA峰会着力于为医药企业提供一个学习、交流、探讨的环境,在这个平台上大家可以相互分享医药研发经验及交流信息,共同消化参透国家对医药产业提出的新要求和新任务,明确产品和企业下一步的方向和目标。

    过去创新药基本是跨国药企在欧美市场研发的“专利”,我国的药品企业大多是仿制药生产企业,深圳微芯这样在创立之初就锁定了创新药研发的企业寥寥无几。10年中我国经历了从仿制药为主发展到以创新药为主的国家医药产业定位的变化,急需大量的国内医药研发的高级管理人才。创新药从业者需要了解创新药的研发思路、研發过程和必须遵循的科学规范和管理规范,培养大量的人才,而这也是NDAA峰会的一个主要切入点。我们致力于介绍国际上先进的医药研发的管理理念、方法和标准,推动国内创新药企业研发实力的整体提升。

    2009年11月,在中国药物创新论坛上,CFDA副局长吴浈明确提出了药品研发生产应遵循“创要新、改要优、仿要同”的9字方针。2017年2月,国务院食品安全委员会办公室主任、CFDA局长毕井泉也在报告中指出,创新药要“新”,要有新疗效;改良型新药要“优”,要比原来的新药更有临床优势;仿制药要“同”,在临床上质量和疗效能替代原研药,在规格、剂型、剂量、活性成份、用药方式要与原研药相同。“新”“优”“同”都是围绕着药品的临床评价。过去几年,我国政府推出了一系列政策,包括仿制药一致性评价,临床数据核查以及境外未上市新药经批准后可在我国同步开展临床试验等。2017年3月17日,CFDA发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定(征求意见稿)》通知,这意味着在新规出台后,境外新型药物可能会大量涌入我国。这些政策的推出,对研发真正创新的药物是个动力,会促使更多的企业将中国纳入国际多中心临床试验,说明国家在战略发展层面把新药研发定位为创新药。

    解决未满足的临床治疗需求是新药研发最根本的驱动力和起点。目标是提升临床治疗方案的疗效,提升医疗健康服务的整体能力。开发全新作用机制和手段来治疗疾病的全球首创药物(First-in-class),对新机制生产上市的产品进行安全、有效性的改良(Best-in-Class),以及针对很多无药可用疾病的需求去研发填补临床空白的药物,是下一步我们需要努力的方向。在肿瘤领域,虽然有药可用,但还没有解决肿瘤“杀人”的问题;在糖尿病治疗领域,虽然解决了死亡率高的问题,但还没有解决血糖控制、生活质量差、器官功能衰变、并发症频发的问题。这些临床疾病问题,不是一家药品生产企业能独力解决的,而需要一大群人共同努力去寻找新的方法。在罕见病领域,由于发病人群较少,药物研发投入高、回报相对较难,很多罕见病还无药可救。我们希望通过疾病和临床患者的需求,建立药物研发的目标。围绕发展目标建立有效的临床研究的计划和方案,加强对临床数据的管理和分析,药物在临床开发或上市对患者安全有效的结果。这是我们第三次论坛主要关注的问题。会议花费了大量的工作,希望在今后能持续地把一些理念和思路通过参与者的交流,达到实现产业发展共同提升的目标。第一次峰会在2015年4月,我们希望对整个医药产业的发展环境进行一些分析,给自己准确的定位,第二次峰会我们对医药研发创新、国务院、药监局一系列重大创新改革措施的推进,中国新药创新跨越发展的机会到了。之所以要跨越发展,我们要从仿制药转向创新药这一个巨大的跨步,10年钱提出的仿创结合的国策,到现在以创新、原创为国策的过程,我们希望提升团队的能力,我们在宁志强博士的领导下,建立了一系列的培训课程,围绕产品开发的定位、临床设计的方案及药物安全和警戒等相关工作,我们希望在今后一段时间把这些课程做得更好,让企业受益。

    创新药的出发点是患者在尚未满足的临床需求,我们可能要解决在临床上如何把一个生物大分子、一个化合物变成一个创新药。药物是医师和科学家共同开发的,在新药的研发过程中,临床医师是药物研发的主导者,在今后一段时间我们还会围绕行业需求和产品研发质量进行探讨。

    在创新药研发支撑上市的一些临床研究,支撑创新药上市批准的临床药理学研究也至关重要,通常般在仿制药中不需要,在me-too中做得也相对比较少,这类药物的特点和人群中的一些差异都做过相应的研究。今天会议集中探讨的一个是新药临床开发的策略。希望在座的各位能为明年的会议出个主题,提个项目,我们组织专家来作答,与各位老师一道把明年的会做好准备。组委会也为参会人员准备了很多课程,用各种方式推到大家当中去。
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