31个FDA近期批准新药值得关注（上）
5月7日，国家药品监督管理局信息中心网站发布《2019年下半年美国FDA批准新药中哪些值得关注？》，梳理了2019年7～12月，FDA批准新药情况，提示其中31个新药值得关注。
No.1?Karyopharm?Therapeutics公司的Xpovio(Selinexor)
该药与地塞米松联合用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者。目前，多发性骨髓瘤尚无根治疗法，当前的治疗药仅可延缓疾病进程，患者往往在用尽所有疗法后病情仍有进展，因而Xpovio无疑为无药可用的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。该药已获得优先审评、加速审批、快速通道审批及罕见病用药资格。
No.2?MSD?Merck公司的Recarbrio(Cilastatin Sodium/Imipenem/Relebactam)
该药包含三种活性成分，分别为青霉烯类抗菌素Imipenem、肾脱氢肽酶抑制剂Cilastatin Sodium及Β-内酰胺酶抑制剂Rel ebactam，用于18岁以上、疑似革兰阴性菌所致复杂尿道感染及复杂腹腔内感染且治疗选择有限或无替代治疗选择的患者。该药用于上述适应证已获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)及优先审评资格。QIDP通常授予用于治疗包括新病原体在内的耐药性细菌或真菌重度感染的药物，凸显Recarbrio在治疗感染方面的临床价值与优势。
, http://www.100md.com
No.3?EliLilly&Co.公司的Baqsimi(Glucagon)
该药用于治疗4岁以上糖尿病患者的重度低血糖症，通过激活肝脏胰高血糖素受体、刺激糖原分解，释放肝内储存的葡萄糖进入血液，从而起到升高血糖水平的效果。该药为通过鼻腔给药的粉末剂，是获批用于重度低血糖急救的首个通过非注射途径给药的胰高血糖素制剂。
No.4?Daiichi?Sankyo公司的Turalio(Pexidartinib)
该药为小分子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者。以往这种疾病的主要治疗手段是手术，但部分患者不适宜手术，并且术后肿瘤有可能复发。Turalio是FDA批准用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤的首个新药，其黑框警示信息提醒医生及患者注意该药可能存在严重乃至致命性肝损伤的风险。Turalio已获得优先审评、罕见病用药及突破性疗法资格。
, 百拇医药
No.5?The?Global?Alliance?For?TB?Drug? Dev公司的Pretomanid(Pretomanid)
该药与Bedaquiline(贝达喹啉)及Linezolid(利奈唑胺)联合用于广泛耐药、不耐受治疗或治疗无应答多重耐药型肺结核(TB)成年患者的治疗。由于治疗选择有限，多重耐药型与广泛耐药型TB已成为威胁公众健康的因素之一。Pretomanid是通过小规模患者抗细菌与抗真菌用药审批路径(LPAD)获得批准的第二个新药。LPAD是美国国会根据21世纪治愈法案确立的批准路径，旨在推进临床急需的小规模患者严重感染用药的研发创新与审评审批，允许申请新药减少临床试验数目、缩小试验规模或缩短试验时间。此外，该药用于上述适应证还获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)、优先审评资格及罕见病用药资格，凸显Pretomanid在应对重度耐药型肺结核方面的临床价值与优势。
No.6?Genentech公司的Rozlytrek(Entrectinib)
, http://www.100md.com
该药用于存在神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合、尚无有效治疗药物的成年及青少年癌症患者，以及ROS1-阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者。FDA表示，Rozlytr ek是基于适用于不同类型肿瘤的通用生物标记物获批准的第三个抗癌药，前两个药物分别为2017年获批的Pembrolizumab(派姆单抗)及2018年获批的Larotrectinib(拉罗替尼)。此次批准标志着抗癌药物研发新模式确立，这几个药物的获批展现出当前生物标记物在指导药物研发与靶向递送药物方面取得的新进展，以及FDA对精准抗癌药研发创新的支持。该药已获得加速审批、优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。
No.7?Impact?Biomedicines公司的Inrebic(Fedratinib)
研究显示，Janus相关激酶2(JAK2)异常激活与包括骨髓纤维化在内的骨髓增殖性肿瘤相关，而Fedr at inib是一种选择性JAK2抑制剂。Inr ebic用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化成年患者，现已成为继2011年Jakafi(Ruxolitinib)获批后FDA批准的第二种骨髓纤维化治疗药物，为这一罕见疾病的治疗再添新选择。值得医疗专业人员及患者注意的是，Inrebic的黑框警示信息提示该药伴有严重甚至致命性脑病的风险。Inrebic已获得优先审评与罕见病用药资格。
No.8?Nabriva?Ther apeutics公司的Xenleta?(Lefamulin?Acetate)
该药属于全身给药的截短侧耳素类抗菌素，通过抑制细菌蛋白合成起效，用于治疗社区获得性细菌性肺炎成年患者。该药用于上述适应证已获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)与优先审评资格，突显Xenleta在应对耐药挑战与增添临床治疗新选择方面的临床价值与优势。 (据国家药品监督管理局信息中心), 百拇医药
No.1?Karyopharm?Therapeutics公司的Xpovio(Selinexor)
该药与地塞米松联合用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者。目前，多发性骨髓瘤尚无根治疗法，当前的治疗药仅可延缓疾病进程，患者往往在用尽所有疗法后病情仍有进展，因而Xpovio无疑为无药可用的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。该药已获得优先审评、加速审批、快速通道审批及罕见病用药资格。
No.2?MSD?Merck公司的Recarbrio(Cilastatin Sodium/Imipenem/Relebactam)
该药包含三种活性成分，分别为青霉烯类抗菌素Imipenem、肾脱氢肽酶抑制剂Cilastatin Sodium及Β-内酰胺酶抑制剂Rel ebactam，用于18岁以上、疑似革兰阴性菌所致复杂尿道感染及复杂腹腔内感染且治疗选择有限或无替代治疗选择的患者。该药用于上述适应证已获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)及优先审评资格。QIDP通常授予用于治疗包括新病原体在内的耐药性细菌或真菌重度感染的药物，凸显Recarbrio在治疗感染方面的临床价值与优势。
, http://www.100md.com
No.3?EliLilly&Co.公司的Baqsimi(Glucagon)
该药用于治疗4岁以上糖尿病患者的重度低血糖症，通过激活肝脏胰高血糖素受体、刺激糖原分解，释放肝内储存的葡萄糖进入血液，从而起到升高血糖水平的效果。该药为通过鼻腔给药的粉末剂，是获批用于重度低血糖急救的首个通过非注射途径给药的胰高血糖素制剂。
No.4?Daiichi?Sankyo公司的Turalio(Pexidartinib)
该药为小分子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者。以往这种疾病的主要治疗手段是手术，但部分患者不适宜手术，并且术后肿瘤有可能复发。Turalio是FDA批准用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤的首个新药，其黑框警示信息提醒医生及患者注意该药可能存在严重乃至致命性肝损伤的风险。Turalio已获得优先审评、罕见病用药及突破性疗法资格。
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No.5?The?Global?Alliance?For?TB?Drug? Dev公司的Pretomanid(Pretomanid)
该药与Bedaquiline(贝达喹啉)及Linezolid(利奈唑胺)联合用于广泛耐药、不耐受治疗或治疗无应答多重耐药型肺结核(TB)成年患者的治疗。由于治疗选择有限，多重耐药型与广泛耐药型TB已成为威胁公众健康的因素之一。Pretomanid是通过小规模患者抗细菌与抗真菌用药审批路径(LPAD)获得批准的第二个新药。LPAD是美国国会根据21世纪治愈法案确立的批准路径，旨在推进临床急需的小规模患者严重感染用药的研发创新与审评审批，允许申请新药减少临床试验数目、缩小试验规模或缩短试验时间。此外，该药用于上述适应证还获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)、优先审评资格及罕见病用药资格，凸显Pretomanid在应对重度耐药型肺结核方面的临床价值与优势。
No.6?Genentech公司的Rozlytrek(Entrectinib)
, http://www.100md.com
该药用于存在神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合、尚无有效治疗药物的成年及青少年癌症患者，以及ROS1-阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者。FDA表示，Rozlytr ek是基于适用于不同类型肿瘤的通用生物标记物获批准的第三个抗癌药，前两个药物分别为2017年获批的Pembrolizumab(派姆单抗)及2018年获批的Larotrectinib(拉罗替尼)。此次批准标志着抗癌药物研发新模式确立，这几个药物的获批展现出当前生物标记物在指导药物研发与靶向递送药物方面取得的新进展，以及FDA对精准抗癌药研发创新的支持。该药已获得加速审批、优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。
No.7?Impact?Biomedicines公司的Inrebic(Fedratinib)
研究显示，Janus相关激酶2(JAK2)异常激活与包括骨髓纤维化在内的骨髓增殖性肿瘤相关，而Fedr at inib是一种选择性JAK2抑制剂。Inr ebic用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化成年患者，现已成为继2011年Jakafi(Ruxolitinib)获批后FDA批准的第二种骨髓纤维化治疗药物，为这一罕见疾病的治疗再添新选择。值得医疗专业人员及患者注意的是，Inrebic的黑框警示信息提示该药伴有严重甚至致命性脑病的风险。Inrebic已获得优先审评与罕见病用药资格。
No.8?Nabriva?Ther apeutics公司的Xenleta?(Lefamulin?Acetate)
该药属于全身给药的截短侧耳素类抗菌素，通过抑制细菌蛋白合成起效，用于治疗社区获得性细菌性肺炎成年患者。该药用于上述适应证已获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)与优先审评资格，突显Xenleta在应对耐药挑战与增添临床治疗新选择方面的临床价值与优势。 (据国家药品监督管理局信息中心), 百拇医药