31个FDA近期批准新药值得关注（下）
No.21 Shionogi公司的Fetcroja (Cefiderocol)静脉注射剂
该药为第四代头孢菌素类抗生素，用于18岁以上、无替代治疗选择或治疗选择有限且由敏感革兰氏阴性菌引发的包括肾盂肾炎在内的复杂尿路感染患者。该药已获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)及优先审评资格。QIDP通常授予用于治疗新病原体等耐药性细菌或真菌重度感染的药物，以凸显被认定药物在治疗感染方面的临床价值与优势。
No.22 Novartis公司的Adakveo(Crizanlizumab-Tmca)静脉注射剂
Crizanlizumab-Tmca是一种人源化IgG2κ单克隆抗体，通过与P-选择蛋白结合，阻断其与配体间的相互作用而发挥功效。Adakveo是首个获批用于16岁以上镰状细胞病成年及儿科收治患者，以减少血管阻塞性危象发生率的靶向性治疗药物。该产品已获得优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。
, 百拇医药
No.23 Alnylam公司的Givlaari (Givosiran Sodium)皮下注射剂
Givosiran是一个双链小干扰RNA，通过RNA干扰降解肝细胞中的氨基酮戊酸合酶1 (ALAS1) mRNA，降低肝脏内升高的ALAS1 mRNA水平，从而发挥药效。该产品用于治疗急性肝卟啉病成年患者。FDA表示，Givosiran有助于减少卟啉病患者的发作次数，颇具临床价值与优势。该产品已获得优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。
No.24 AstraZeneca公司的Calquence(Acalabrutinib)胶囊
FDA肿瘤卓越中心主任表示，FDA通过美国、澳大利亚及加拿大三方合作项目Orbis 批准了Calquence的新适应证--用于治疗慢性淋巴细胞性白血病及小淋巴细胞性淋巴瘤成年患者。Orbis提供了FDA及其国际监管同行同时接受抗肿瘤药物申请并对其进行审评的监管框架。此外，这项审评还采用了实时抗癌药审评试点程序，促进了监管机构间的互动研讨。Calquence的上述新适应证已获得优先审评及突破性疗法资格。
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No.25 Global Blood Therapeutics公司的Oxbryta (Voxelotor)片剂
该药为一种血红蛋白S聚合作用抑制剂，用于治疗12岁以上镰状细胞病成年及儿科患者，为这一危重疾病提供了新的治疗选择。目前该产品已获得加速审批、快速通道审批、优先审评及罕见病用药资格。
No.26 Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53 (Golodirsen)静脉注射剂
该产品为一种反义寡核苷酸，用于治疗第53号外显子缺失致抗肌萎缩蛋白基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD因抗肌萎缩蛋白缺乏所致。FDA估计大约8%的DMD患者存在上述基因突变，Vyondys 53将成为用于这些患者的首个治疗药物。FDA指出，该药基于替代评估终点，通过加速审批程序获得上市许可。该替代评估终点为一些用药患者骨骼肌内抗肌萎缩蛋白产生增多。申请人提交的数据显示，这一替代评估终点适合用于预测携带上述基因突变的DMD患者，但改善运动功能等临床效益尚未确立。FDA要求申请者开展临床试验，进一步评估并确认Vyondys 53改善上述患者运动功能方面的临床效益。如试验不能确认其临床效益，FDA将启动撤销该药批准许可的程序。除加速审批外，该药还获得优先审评、快速通道审批及罕见病用药资格。
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No.27 Amarin Pharma公司的Vascepa(Icosapent Ethyl)胶囊剂
该药为二十碳五烯酸乙酯，FDA批准其作为最高剂量他汀类药物治疗的辅助用药，用于甘油三酯水平升高患者降低心血管疾病风险。Vascepa用于降低心血管疾病风险的这项补充申请已获得优先审评资格。
No.28 Astellas Pharma公司的Padcev(Enfortumab Vedotin-Ejfv)静脉注射剂
该药是一种针对柄蛋白(Nectin-4)的抗体与一种微管抑制剂的抗体-药物结合物(ADC)，用于此前接受过PD-1或PD-L1抑制剂及作为辅助疗法的含铂制剂治疗的局部晚期或转移性泌尿道上皮癌成年患者。Padcev已获得加速审批、优先审评及突破性疗法资格。
No.29 Merck Sharp &Dohme公司的埃博拉疫苗Ervebo
, http://www.100md.com
该产品由源自埃博拉病毒的某种蛋白经遗传修饰制成，为获FDA批准的用于18岁以上人群预防埃博拉病毒病(EVD)的首个减毒活疫苗。
No.30 Daiichi Sankyo公司的Enhertu (Fam-Trastuzumab Deruxtecan-Nxki)静脉注射剂
Enhertu是一种针对人表皮生长因子受体2(HER2)的抗体与拓扑异构酶抑制剂的结合物，用于此前接受过两次以上抗HER2治疗的、无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。该药的黑框警示信息提示，医疗人员及患者应关注间质性肺病及胚胎毒性的风险。该药已获得加速审批、突破性疗法及快速通道审批资格。
No.31 Allergan公司的Ubrelvy (Ubrogepant)片剂
Ubrelvy是降钙素基因相关肽受体拮抗剂类药物中首个获批用于偏头痛紧急治疗的药物，为有或无先兆的成年偏头痛患者提供了重要的新治疗选择。(据国家药品监督管理局信息中心), 百拇医药
该药为第四代头孢菌素类抗生素，用于18岁以上、无替代治疗选择或治疗选择有限且由敏感革兰氏阴性菌引发的包括肾盂肾炎在内的复杂尿路感染患者。该药已获得FDA的感染性疾病产品资格认定(QIDP)及优先审评资格。QIDP通常授予用于治疗新病原体等耐药性细菌或真菌重度感染的药物，以凸显被认定药物在治疗感染方面的临床价值与优势。
No.22 Novartis公司的Adakveo(Crizanlizumab-Tmca)静脉注射剂
Crizanlizumab-Tmca是一种人源化IgG2κ单克隆抗体，通过与P-选择蛋白结合，阻断其与配体间的相互作用而发挥功效。Adakveo是首个获批用于16岁以上镰状细胞病成年及儿科收治患者，以减少血管阻塞性危象发生率的靶向性治疗药物。该产品已获得优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。
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No.23 Alnylam公司的Givlaari (Givosiran Sodium)皮下注射剂
Givosiran是一个双链小干扰RNA，通过RNA干扰降解肝细胞中的氨基酮戊酸合酶1 (ALAS1) mRNA，降低肝脏内升高的ALAS1 mRNA水平，从而发挥药效。该产品用于治疗急性肝卟啉病成年患者。FDA表示，Givosiran有助于减少卟啉病患者的发作次数，颇具临床价值与优势。该产品已获得优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。
No.24 AstraZeneca公司的Calquence(Acalabrutinib)胶囊
FDA肿瘤卓越中心主任表示，FDA通过美国、澳大利亚及加拿大三方合作项目Orbis 批准了Calquence的新适应证--用于治疗慢性淋巴细胞性白血病及小淋巴细胞性淋巴瘤成年患者。Orbis提供了FDA及其国际监管同行同时接受抗肿瘤药物申请并对其进行审评的监管框架。此外，这项审评还采用了实时抗癌药审评试点程序，促进了监管机构间的互动研讨。Calquence的上述新适应证已获得优先审评及突破性疗法资格。
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No.25 Global Blood Therapeutics公司的Oxbryta (Voxelotor)片剂
该药为一种血红蛋白S聚合作用抑制剂，用于治疗12岁以上镰状细胞病成年及儿科患者，为这一危重疾病提供了新的治疗选择。目前该产品已获得加速审批、快速通道审批、优先审评及罕见病用药资格。
No.26 Sarepta Therapeutics公司的Vyondys 53 (Golodirsen)静脉注射剂
该产品为一种反义寡核苷酸，用于治疗第53号外显子缺失致抗肌萎缩蛋白基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD因抗肌萎缩蛋白缺乏所致。FDA估计大约8%的DMD患者存在上述基因突变，Vyondys 53将成为用于这些患者的首个治疗药物。FDA指出，该药基于替代评估终点，通过加速审批程序获得上市许可。该替代评估终点为一些用药患者骨骼肌内抗肌萎缩蛋白产生增多。申请人提交的数据显示，这一替代评估终点适合用于预测携带上述基因突变的DMD患者，但改善运动功能等临床效益尚未确立。FDA要求申请者开展临床试验，进一步评估并确认Vyondys 53改善上述患者运动功能方面的临床效益。如试验不能确认其临床效益，FDA将启动撤销该药批准许可的程序。除加速审批外，该药还获得优先审评、快速通道审批及罕见病用药资格。
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No.27 Amarin Pharma公司的Vascepa(Icosapent Ethyl)胶囊剂
该药为二十碳五烯酸乙酯，FDA批准其作为最高剂量他汀类药物治疗的辅助用药，用于甘油三酯水平升高患者降低心血管疾病风险。Vascepa用于降低心血管疾病风险的这项补充申请已获得优先审评资格。
No.28 Astellas Pharma公司的Padcev(Enfortumab Vedotin-Ejfv)静脉注射剂
该药是一种针对柄蛋白(Nectin-4)的抗体与一种微管抑制剂的抗体-药物结合物(ADC)，用于此前接受过PD-1或PD-L1抑制剂及作为辅助疗法的含铂制剂治疗的局部晚期或转移性泌尿道上皮癌成年患者。Padcev已获得加速审批、优先审评及突破性疗法资格。
No.29 Merck Sharp &Dohme公司的埃博拉疫苗Ervebo
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该产品由源自埃博拉病毒的某种蛋白经遗传修饰制成，为获FDA批准的用于18岁以上人群预防埃博拉病毒病(EVD)的首个减毒活疫苗。
No.30 Daiichi Sankyo公司的Enhertu (Fam-Trastuzumab Deruxtecan-Nxki)静脉注射剂
Enhertu是一种针对人表皮生长因子受体2(HER2)的抗体与拓扑异构酶抑制剂的结合物，用于此前接受过两次以上抗HER2治疗的、无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。该药的黑框警示信息提示，医疗人员及患者应关注间质性肺病及胚胎毒性的风险。该药已获得加速审批、突破性疗法及快速通道审批资格。
No.31 Allergan公司的Ubrelvy (Ubrogepant)片剂
Ubrelvy是降钙素基因相关肽受体拮抗剂类药物中首个获批用于偏头痛紧急治疗的药物，为有或无先兆的成年偏头痛患者提供了重要的新治疗选择。(据国家药品监督管理局信息中心), 百拇医药