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“慢粒”不可怕 “天价药”成历史
http://www.100md.com 2018年7月16日 武汉科技报 2018.07.16
     《我不是药神》上映,白血病人群再引关注,武汉专家:

    《我不是药神》根据真实事件改编。影片中提到,主人公促使政府针对相关问题采取了相应措施,而原案件在现实中也带来了实质变化。

    2012年,120名来自不同国家的医生在美国杂志《血液》上发表联名信,抗议“格列宁”定价过高。

    2013年,印度最高法院驳回了瑞士格瓦制药公司对“格列宁”的专利诉讼,印度仿制“格列宁”转为合法生产。
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    2014年11月,发改委下发《推进药品价格改革方案(征求意见稿)》,对药品价格形成机制进行改革。

    2015年8月,国务院印发《关于改革药品医疗器械审批制度的意见》。

    2016年,工信部、国家卫计委等六部门联合印发《医药工业发展规划指南》。

    2016年6月,《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》出台:凡是2007年10月1日前批准上市并列入“国家基本药物目录”的化药仿制药须在2018年底前完成一致性评价。

    2018年,我国已有19个省市相继将瑞士诺瓦公司生产的格列宁纳入医保。

    日前,电影《我不是药神》在全国热映。这部电影讲述了徐峥饰演的程勇,为了帮助众多因为买不起治疗白血病的天价药的白血病人,在法律禁止的情况下,从印度走私购进廉价仿制药,拯救众多病人最终被判刑的故事。片中“慢性粒细胞白血病”(以下简称 “慢粒”)及救命药“格列卫”再度成为人们关注的焦点。
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    “慢粒”到底是什么样的病?能得到治愈吗?吃药贵的现实问题,现在在多大程度上得到改善?对此,本报采访了武汉市中心医院血液科主任王红祥教授,为大家解答。

    “慢粒”是慢性病

    症状不典型

    去年,30多岁的超市货架员陈女士感觉自己出现了腹部不适、食欲减退、消瘦等症状,随即到医院检查血常规,结果显示白细胞增高至5万多。随后,通过进一步检查基因染色体,陈女士被确诊为“慢粒”。后在武汉市中心医院接受靶向药物治疗,其病情得以控制,至今和正常人一样生活着。“现在对陈女士而言,‘慢粒’就是一个慢性病,只需要一直谨遵医嘱,服药控制病情,并定期检查即可控制病情。”

    王红祥介绍,“慢粒”是一种血液系统疾病,是由于患者体内第9号和22号染色体发生基因突变而导致。“慢粒”症状不典型,常表现为疲劳、浑身无力、不明原因发热等,甚至没有任何症状,难以发觉。而大家熟悉的环境污染、放射线照射、病毒感染、化学药物等外界接触,只能说是其发病诱因。
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    以往一提起白血病,很多人想到的都是经过化疗后,病人躺在隔离病房里虚弱不堪的样子,想要治愈就必须进行骨髓移植,不然就会有生命危险。王红祥告诉记者,这些是属于急性白血病出现的症状,而现在备受关注的“慢粒”是可以被转化为慢性病的,就像控制高血压、糖尿病患者一样,只要严格遵从医嘱服药,生活起居和常人并没有很大的区别。

    发病率约1/10万

    每3个月需做基因检查

    白血病并不都是“不治之症”,它分很多种类型,其中的慢性粒细胞性白血病,多数患者只要谨遵医嘱,配合治疗,都能与该病长时间“和平共处”。白血病是血液系统的恶性肿瘤,根据白血病细胞种类及所占比例可分为急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞性白血病和慢性淋巴细胞白血病4大类。其中急性白血病发展较为迅速,需要及时采取积极治疗,以保证患者生命安全。而慢性白血病大多进展较慢。在我国,“慢粒”的发病率大约是1/10万,在国际上属于发病率较高的国家。其中慢粒白血病的多发人群为14岁前的小孩以及60岁以上人。
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    王红祥告诉记者,大部分患者都是觉得肚子胀,吃不下东西,身形消瘦,但是肚子却因脾脏肿大而鼓鼓的,等到进一步经过骨髓穿刺、血液、基因及染色体等一系列的检查才发现自己得的是白血病。“如果患者配合,治疗周期非常短,只要白细胞不是太高,患者一个星期就可以确诊,确诊以后就可以出院回家,继而通过吃药进行后续的治疗。”

    王红祥提醒,患者应在专业医生指导下,每2周进行一次血常规检查,每3个月做一次基因检查,以便时时监测疾病进展,及时控制病情发展并进行对症处理。此外,患者最好避免感冒,不要太劳累,保持轻松愉快的心情,以免病情复发。

    武汉:“天价药”降至千余元

    在电影《我不是药神》中治疗白血病的药物"格列卫"价格高昂,一盒药就要2万多元,一年下来患者要花近30万元。事实真的如此吗?王红祥表示,日前备受外界关注的"格列卫"(通用名:甲磺酸伊马替尼),是由瑞士诺华制药公司开发的一款药物。据悉,格列卫是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂类药物,是治疗慢性髓性白血病(CML)的一线用药,能使患者的10年生存率达85%-90%,大大延长了患者的生命周期,被誉为"慢粒救命药"。
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    2001年格列卫首次被引入我国时,价格就高达24000元/盒,算下来一年花费近30万元。患者吃药的所有费用需要自己掏腰包,对于患病的工薪阶层,难以承受高昴药费的情况在现实中确实真实存在。

    武汉的一位退休教师王婆婆,于09年因为肚子胀来到武汉市中心医院检查,确诊患上"慢粒",在深圳工作的女儿希望母亲得到更好的治疗,一直购买瑞士产的进口药格列卫,1个月要23800元。而目前,60粒装的格列卫价格为11000元至12000元左右一盒,一个月需两盒,中华慈善总会启动了"买3赠9"的优惠活动(即患者只需自费3个月),格列卫年治疗费用在6.6万元-7.2万元。

    不过,赠药只适用一部分符合条件的患者,更有效的降价手段还是在2017年,格列卫被列为国家基本医保目录中的乙类药品。在随后的各地医保目录中,该药亦被列入地方医保目录内。据了解,2017年9月30日湖北省人社厅颁布了最新的药品管理目录,将慢粒治疗药物伊马替尼和达沙替尼纳入湖北省基本医疗保险、工伤保险和生育保险40种谈判药品目录中!此后,该药物可以报销约50%,加上药品自身不断降价,现在一个月吃药开销只要1400元左右,大大减轻了患者的经济负担。

    据了解,药品研发具有高投入、高风险特点,研发成功后,在专利保护期内,所以药物价格高昂。一旦原研药专利到期后,各国都会加快仿制药上市,价格自然会下降。据悉,我国加快了国内仿制药与国外原研药一致性评价进程,通过一致性评价,意味着药效与国外原研药达到一致性水平。

    记者 肖凯

    见习记者 张宇驰

    通讯员 李蓓, http://www.100md.com(肖凯 张宇驰 李蓓)