骨髓增生异常综合症的诊断和治疗.PPT
http://www.100md.com
参见附件(225KB)。
骨髓增生异常综合征
的诊断和治疗
安徽医科大学第一附属医院血液科
夏瑞祥
FAB 协作组将MDS 分为RA、RARS、RAEB、RAEB-T、CMML 五种亚型。
WHO 分型将MDS归为髓系造血系统恶性肿瘤，共分六型，其中FAB分型系统的RA、RARS和
RAEB 亚型仍保留于WHO分型系统中，但CMML
和RAEB-t则不再作为MDS的亚型，而是分别归入
MDS/MPS(骨髓增殖性疾病)和AML中，增加了
5q-综合征、RCMD 和MDS-U等3 型。
WHO-MDS分类
? 难治性贫血
? 环状铁粒幼细胞难治性贫血
? 难治性血细胞减少伴多系病态
? 原始细胞过多难治性贫血
? 骨髓增生异常综合不能分类
? 染色体单一del(5q) 异常的骨髓增生异常综合征
一.难治性贫血(RA )
RA 约占MDS 中5 %～ 10 %。临床表现与
贫血有关，一般抗贫血药物治疗无效，病程
迁延。中数生存约66个月， 约6 % 可转化为
急性白血病。
25 % 有染色体异常如+ 8、del (20q)和5/7
号染色体异常。
诊断:
血象仅有贫血，原始细胞<1%。骨髓象只有
红系病态造血现象，原始细胞< 5 %，环状
铁粒幼细胞在有核红细胞中所占比例<15%,无Auer小体。
二.环状铁粒幼细胞难治性贫血
(RAS, RARS)
RAS占MDS 中的10%～12%。临床表现主
要与贫血有关， 还可有铁进行性负荷过度的
相关临床表现，如皮肤色素沉着、糖尿、性
机能减退、肝硬化、心力衰竭等。中位生存
期约6年，1%～2%转化为急性白血病。
<10%可有染色体异常。
诊断:
血象示贫血、无原始细胞。骨髓象仅红系病
态造血，原始细胞< 5 % ， 环状铁粒幼细胞
≥15%。如有血小板增多， 因有骨髓增生的
表现，WHO建议归入骨髓增生异常/骨髓增
生性疾病不能分类。
三.难治性血细胞减少伴多系病态
(RCMD)
RCMD 临床表现与血细胞≥2系减少有关。按有
或无环状铁粒幼细胞分为RCMD 和RCMD-RS 两
型，发生率分别为MDS 中的24% 和15%。中位生
存期约33 个月， 约11%转化为急性白血病。
50 % 可有染色体异常, 如+ 8、- 7、del (7q)、-5、del (5q)、del (20q) 及复杂核型。
诊断:
血象≥2 系血细胞减少，原始细胞< 1% ，无
Auer小体，单核细胞<1×109/L。骨髓象≥2
系髓系细胞有病态造血，病态细胞在该系细
胞中所占比例≥10%。原始细胞<5% ，无
Auer小体，环状铁粒幼细胞<15%为RCMD,≥15%为RCMD-RS。
四.原始细胞过多难治性贫血
(RAEB)
RAEB多表现为1系、2系或全血细胞减少及
其相关症状。约占MDS的40%。
分2型: RAEB-1中位生存期18个月，25%转为
急性白血病；RAEB-2则分别为10个月和
33%。
30 %～ 50 % 有细胞遗传学异常, 有+ 8、5、del ( 5q )、- 7、del ( 7q )、del(20q)及复杂
核型。
诊断:
RAEB-1血象血细胞减少, 原始细胞<5% , 无
Auer 小体, 单核细胞< 1×109/L。骨髓象≥1 系髓
系病态, 原始细胞5%～ 9% , 无Auer小体。
RAEB-2有2 种情况: ①符合RAEB-1，但Auer小
体阳性；②血象血细胞减少, 原始细胞5%～19% ,有或无Auer小体, 单核细胞<1×109/L。骨髓象≥1
髓系细胞病态, 原始细胞10%～19% , 有或无Auer
小体。
五.骨髓增生异常综合征不能分类
(MDS-U )
MDS-U 指血细胞减少有病态造血现象但又
不符合RA、RAS、RAEB、RCMD 等的诊
断条件，随病程进展最终常能确诊为MDS
的一型。
诊断:
血象有血细胞减少，常为粒系或血小板1系
减少，原始细胞无或<1%，无Auer小体。
骨髓象显示髓系细胞(粒系或巨核系)病态造
血，原始细胞<5%，无Auer小体。
六.纯5 号染色体长臂缺失的骨髓增
生异常综合征(5q- 综合征)
5q- 综合征为染色体只有5q- 异常的MDS。70%
患者为中年女性, 预后较好, 占MDS 的3%～8%。
5%～15%可转化为急性白血病。临床表现主要为
贫血, 25%可有脾肿大。血象常为明显大细胞性
贫血。
细胞遗传学5q31～33 缺失为唯一发现。除5q-外
还有其他染色体异常不属于此类。
诊断:
血象贫血、血小板正常或增高，原始细胞
<5%。骨髓象巨核细胞正常或增多有病态如
分叶少。原始细胞<5% ，无Auer小体，5q-
为唯一染色体异常。
诊断MDS 时应注意的几个问题
? 病态造血:
病态造血是诊断MDS的关键形态学特征，但不是
MDS 所特有。病态造血除形态学外还应有量的异
常，WHO提出病态细胞≥该系细胞的10%为显著
病态，有助于诊断MDS。
如无形态学依据，或如果某系细胞中发育异常者
不足10%，那么定义该系细胞处于病态造血要非
常慎重。
血液学变化不明显而有克隆性染色体变化或癌基
因突变等可早期诊断MDS。
以往认为诊断MDS 至少2 系髓系细胞病态才有意
义，WHO 对1 系血细胞减少和1 系病态者亦可诊
为MDS 如只有贫血和单纯红系病态的RA。
MDS-U特点为难治性粒细胞减少或难治性血小板
减少，外周血及骨髓象原始细胞<5%，粒系、巨核
系中一系或两系病态造血明显，染色体可正常或类
似其他MDS 克隆性改变。此病易与粒细胞减少及
特发性血小板减少混淆。
? 原始细胞:
原始细胞所占百分率对MDS 分类及预后极
为重要。MDS 骨髓中原始细胞≤5%为低危,有RA、RAS、RCMD、MDS-U 、5q- 综合
征; >5%为高危, 有RAEB-1、RAEB-2。
外周血和骨髓原始细胞≥20%即诊为急性
白血病。
? 环状铁粒幼细胞：
WHO 明确指出环状铁粒幼细胞应含铁粒
≥10个，绕核周1/3，其百分率为占有核
红细胞中百分率。
? 幼稚细胞异常定位(ALIP):
ALIP指早期粒细胞不在骨小梁旁而向小梁
中央区形成的细胞团簇如≥3个为ALIP阳性。
ALIP在低危MDS诊断中意义较大，但阳性
率约50%。
ALIP还可见于AML和CML急变化疗后
骨髓抑制恢复期或复发期、CML急变、再
生障碍性贫血恢复期、骨髓移植后再生及
G-CSF 刺激后。
? CMML的归属问题:
由于CMML具有MDS和MPD双重特点, 病态
态现象与白细胞数增高程度不定但单核细胞
>10%和> 1×109/L , 很难归入MDS或CMPD
中。WHO将其列入新的分类MDS/MPD中。
? 转化中原始细胞过多难治性贫血(RAEB-T): FAB分型中的RAEB-t预后最差，向白血病转变的倾向最大，其进展、对化疗的反应以及预后与AML类似，且目前对RAEB-T患者基本首选联合化疗。故WHO 将其删除，将血和骨髓象原始细胞≥20%定为急性白血病。
MDS 的国际预后积分系统( IPSS)
分值
参数
0 0. 51. 01. 5 2. 0
骨髓原始细胞< 0.050.05～0.10 0.11～0.20 0.21～0.30
染色体核型 好中等差
血细胞减少0 或1 系 2 或3 系
注:
染色体核型: 好:正常, - Y,5q - ,20q - ; 差:复合染色体异常( ≥3 种异常) 或7 号染色体
异常; 中等:其它异常。危度评定:低危: 0分; 中危Ⅰ:0. 5～1. 0 分; 中危Ⅱ:1. 5～2. 0
分;高危: ≥2. 5 分。
血细胞减少：血红蛋白< 100 g/L，中性粒细胞< 1. 5×109/L，血小板< 100×109/L。
治疗
MDS 的治疗策略可以国际预后积分系统
( IPSS) 危度分组为依据。
对于低危和中危Ⅰ患者，主要是刺激残存正
常造血干/祖细胞的造血能力和(或)改善MDS
异常造血克隆的造血效率，从而改善患者的
生活质量，对于中危Ⅱ和高危患者，则是根
除MDS异常造血克隆，恢复正常造血。
推荐等级分类
A级:基于至少一个高质量而且结果一致的随机对照实验所作出的特别推荐意见
B级:基于对列研究和病例-对照研究但没有关于推荐意见的随机对照实验的推荐意见
C级:基于设计良好的非实验性描述研究中获得的证据
D级:基于专家委员会的报告和(或) 权威的临床经验的证据
支持治疗:
红细胞输注:主要根据贫血相关症状决定是否
输血，一般来说，当Hb<80g/L时应考虑红细
胞输注，当反复出现非溶血性发热性输血反
应后应输少白细胞的红细胞(推荐等级D) 。
感染的处理: 对中性粒细胞减少的MDS 患者
尚无证据支持常规给予预防性抗细菌或真菌
药物。对严重中性粒细胞减少患者可以考虑
预防性小剂量G-CSF 治疗以维持中性粒细胞
计数> 1 ×109/L (推荐等级B) 。有明确感染
灶时采用静脉抗生素治疗。
造血生长因子: 有贫血症状、不需输血或红细胞
输注量每月少于2U 及血清Epo 水平< 200 U/L
的RA、RAEB患者应首先单独用重组人Epo
(rhEpo) ，10000U/d ，连用6 周,无效者可再用
6周或加用G-CSF(推荐等级A/B) 。
rhEpo + G-CSF可作为有贫血症状、红细胞
输注量每月少于2 U 及血清Epo水平< 500 U/L
的RARS患者的首选治疗方案(推荐等级A/B)。
G-CSF 用量按75μg/d →150μg/d →300μg/d
每周递增，使白细胞计数维持在6～10×
109/L。有效患者在达到最佳疗效后，G-CSF
用量减为每周3 次,rhEpo 间隔4 周调整1次用
量，每周5 d →每周4 d →每周3 d →维持最佳
疗效的最低用量。
免疫抑制剂治疗: 需进行治疗的低危或中危Ⅰ
患者, 如果不适合进行化疗或造血干细胞移植
(SCT)，应接受1 个疗程抗胸腺细胞球蛋白
(ATG) 或环孢霉素A 治疗(推荐等级B) ，特别
是那些骨髓低增生或HLA-DRB1-15 单倍体
患者(推荐等级A) 。
AML 方案化疗: 年龄< 55 岁的中危Ⅱ或高危
患者，如不适合SCT应采用AML 方案化疗
(推荐等级A) 。属中危Ⅱ或高危组的55～65
岁患者，如果体能状况好，也可以采用AML
方案化疗(推荐等级D) 。建议采用标准或大剂
量Ara-C 联合蒽环类或氟糖胞苷(fludarabine)
方案(推荐等级B) 。
标准剂量或大剂量强化疗:强化疗方案主要应
用于高危组MDS及由MDS 转化的急性非淋巴
细胞白血病(post MDS-AML) 。
小剂量化疗:对于老年人群,机体状况较差或
常伴有基础病如慢性肺病、心血管疾病及糖
尿病等不适于强化疗者以及低增生性MDS-
RAEB需要化疗者, 小剂量化疗为这些MDS
患者延长生存期, 改善生存质量提供了另一种
可行的治疗方法。
小剂量单药化疗: 高危( ≥中危Ⅱ) ,特别是有克隆性
染色体异常患者，年龄< 75 岁但不适合SCT 或
AML化疗方案者，应接受1 个疗程5-氮-2′2脱氧胞
苷(5-aza-2′-deoxycyti-dine , decitabine) 或5-氮杂胞
苷(5-azacytidine) (推荐等级B) 。
建议采用小剂量治疗方案( decitabine 每疗程不要
超过130mg/m2，5-氮杂胞苷每疗程不要超过335
Mg/m2 ) (推荐等级C)。
? DNA 甲基化抑制剂5-氮杂-2′-脱氧胞苷治疗115 例MDS，对于有遗传学异常标志的MDS 患者，31 %获得了细胞遗传学缓解，中位缓解时间7. 5 个月。同无效组相比，缓解组的中位生存期明显延长。根据MDS 国际预后积分系统,低危组、中危组和高危组的缓解率分别为60 %、20 %和38 %。因此5-氮杂-2′-脱氧胞苷对阻止MDS 疾病恶化、延长患者的生存期有积极作用。......（后略) ......
骨髓增生异常综合征
的诊断和治疗
安徽医科大学第一附属医院血液科
夏瑞祥
FAB 协作组将MDS 分为RA、RARS、RAEB、RAEB-T、CMML 五种亚型。
WHO 分型将MDS归为髓系造血系统恶性肿瘤，共分六型，其中FAB分型系统的RA、RARS和
RAEB 亚型仍保留于WHO分型系统中，但CMML
和RAEB-t则不再作为MDS的亚型，而是分别归入
MDS/MPS(骨髓增殖性疾病)和AML中，增加了
5q-综合征、RCMD 和MDS-U等3 型。
WHO-MDS分类
? 难治性贫血
? 环状铁粒幼细胞难治性贫血
? 难治性血细胞减少伴多系病态
? 原始细胞过多难治性贫血
? 骨髓增生异常综合不能分类
? 染色体单一del(5q) 异常的骨髓增生异常综合征
一.难治性贫血(RA )
RA 约占MDS 中5 %～ 10 %。临床表现与
贫血有关，一般抗贫血药物治疗无效，病程
迁延。中数生存约66个月， 约6 % 可转化为
急性白血病。
25 % 有染色体异常如+ 8、del (20q)和5/7
号染色体异常。
诊断:
血象仅有贫血，原始细胞<1%。骨髓象只有
红系病态造血现象，原始细胞< 5 %，环状
铁粒幼细胞在有核红细胞中所占比例<15%,无Auer小体。
二.环状铁粒幼细胞难治性贫血
(RAS, RARS)
RAS占MDS 中的10%～12%。临床表现主
要与贫血有关， 还可有铁进行性负荷过度的
相关临床表现，如皮肤色素沉着、糖尿、性
机能减退、肝硬化、心力衰竭等。中位生存
期约6年，1%～2%转化为急性白血病。
<10%可有染色体异常。
诊断:
血象示贫血、无原始细胞。骨髓象仅红系病
态造血，原始细胞< 5 % ， 环状铁粒幼细胞
≥15%。如有血小板增多， 因有骨髓增生的
表现，WHO建议归入骨髓增生异常/骨髓增
生性疾病不能分类。
三.难治性血细胞减少伴多系病态
(RCMD)
RCMD 临床表现与血细胞≥2系减少有关。按有
或无环状铁粒幼细胞分为RCMD 和RCMD-RS 两
型，发生率分别为MDS 中的24% 和15%。中位生
存期约33 个月， 约11%转化为急性白血病。
50 % 可有染色体异常, 如+ 8、- 7、del (7q)、-5、del (5q)、del (20q) 及复杂核型。
诊断:
血象≥2 系血细胞减少，原始细胞< 1% ，无
Auer小体，单核细胞<1×109/L。骨髓象≥2
系髓系细胞有病态造血，病态细胞在该系细
胞中所占比例≥10%。原始细胞<5% ，无
Auer小体，环状铁粒幼细胞<15%为RCMD,≥15%为RCMD-RS。
四.原始细胞过多难治性贫血
(RAEB)
RAEB多表现为1系、2系或全血细胞减少及
其相关症状。约占MDS的40%。
分2型: RAEB-1中位生存期18个月，25%转为
急性白血病；RAEB-2则分别为10个月和
33%。
30 %～ 50 % 有细胞遗传学异常, 有+ 8、5、del ( 5q )、- 7、del ( 7q )、del(20q)及复杂
核型。
诊断:
RAEB-1血象血细胞减少, 原始细胞<5% , 无
Auer 小体, 单核细胞< 1×109/L。骨髓象≥1 系髓
系病态, 原始细胞5%～ 9% , 无Auer小体。
RAEB-2有2 种情况: ①符合RAEB-1，但Auer小
体阳性；②血象血细胞减少, 原始细胞5%～19% ,有或无Auer小体, 单核细胞<1×109/L。骨髓象≥1
髓系细胞病态, 原始细胞10%～19% , 有或无Auer
小体。
五.骨髓增生异常综合征不能分类
(MDS-U )
MDS-U 指血细胞减少有病态造血现象但又
不符合RA、RAS、RAEB、RCMD 等的诊
断条件，随病程进展最终常能确诊为MDS
的一型。
诊断:
血象有血细胞减少，常为粒系或血小板1系
减少，原始细胞无或<1%，无Auer小体。
骨髓象显示髓系细胞(粒系或巨核系)病态造
血，原始细胞<5%，无Auer小体。
六.纯5 号染色体长臂缺失的骨髓增
生异常综合征(5q- 综合征)
5q- 综合征为染色体只有5q- 异常的MDS。70%
患者为中年女性, 预后较好, 占MDS 的3%～8%。
5%～15%可转化为急性白血病。临床表现主要为
贫血, 25%可有脾肿大。血象常为明显大细胞性
贫血。
细胞遗传学5q31～33 缺失为唯一发现。除5q-外
还有其他染色体异常不属于此类。
诊断:
血象贫血、血小板正常或增高，原始细胞
<5%。骨髓象巨核细胞正常或增多有病态如
分叶少。原始细胞<5% ，无Auer小体，5q-
为唯一染色体异常。
诊断MDS 时应注意的几个问题
? 病态造血:
病态造血是诊断MDS的关键形态学特征，但不是
MDS 所特有。病态造血除形态学外还应有量的异
常，WHO提出病态细胞≥该系细胞的10%为显著
病态，有助于诊断MDS。
如无形态学依据，或如果某系细胞中发育异常者
不足10%，那么定义该系细胞处于病态造血要非
常慎重。
血液学变化不明显而有克隆性染色体变化或癌基
因突变等可早期诊断MDS。
以往认为诊断MDS 至少2 系髓系细胞病态才有意
义，WHO 对1 系血细胞减少和1 系病态者亦可诊
为MDS 如只有贫血和单纯红系病态的RA。
MDS-U特点为难治性粒细胞减少或难治性血小板
减少，外周血及骨髓象原始细胞<5%，粒系、巨核
系中一系或两系病态造血明显，染色体可正常或类
似其他MDS 克隆性改变。此病易与粒细胞减少及
特发性血小板减少混淆。
? 原始细胞:
原始细胞所占百分率对MDS 分类及预后极
为重要。MDS 骨髓中原始细胞≤5%为低危,有RA、RAS、RCMD、MDS-U 、5q- 综合
征; >5%为高危, 有RAEB-1、RAEB-2。
外周血和骨髓原始细胞≥20%即诊为急性
白血病。
? 环状铁粒幼细胞：
WHO 明确指出环状铁粒幼细胞应含铁粒
≥10个，绕核周1/3，其百分率为占有核
红细胞中百分率。
? 幼稚细胞异常定位(ALIP):
ALIP指早期粒细胞不在骨小梁旁而向小梁
中央区形成的细胞团簇如≥3个为ALIP阳性。
ALIP在低危MDS诊断中意义较大，但阳性
率约50%。
ALIP还可见于AML和CML急变化疗后
骨髓抑制恢复期或复发期、CML急变、再
生障碍性贫血恢复期、骨髓移植后再生及
G-CSF 刺激后。
? CMML的归属问题:
由于CMML具有MDS和MPD双重特点, 病态
态现象与白细胞数增高程度不定但单核细胞
>10%和> 1×109/L , 很难归入MDS或CMPD
中。WHO将其列入新的分类MDS/MPD中。
? 转化中原始细胞过多难治性贫血(RAEB-T): FAB分型中的RAEB-t预后最差，向白血病转变的倾向最大，其进展、对化疗的反应以及预后与AML类似，且目前对RAEB-T患者基本首选联合化疗。故WHO 将其删除，将血和骨髓象原始细胞≥20%定为急性白血病。
MDS 的国际预后积分系统( IPSS)
分值
参数
0 0. 51. 01. 5 2. 0
骨髓原始细胞< 0.050.05～0.10 0.11～0.20 0.21～0.30
染色体核型 好中等差
血细胞减少0 或1 系 2 或3 系
注:
染色体核型: 好:正常, - Y,5q - ,20q - ; 差:复合染色体异常( ≥3 种异常) 或7 号染色体
异常; 中等:其它异常。危度评定:低危: 0分; 中危Ⅰ:0. 5～1. 0 分; 中危Ⅱ:1. 5～2. 0
分;高危: ≥2. 5 分。
血细胞减少：血红蛋白< 100 g/L，中性粒细胞< 1. 5×109/L，血小板< 100×109/L。
治疗
MDS 的治疗策略可以国际预后积分系统
( IPSS) 危度分组为依据。
对于低危和中危Ⅰ患者，主要是刺激残存正
常造血干/祖细胞的造血能力和(或)改善MDS
异常造血克隆的造血效率，从而改善患者的
生活质量，对于中危Ⅱ和高危患者，则是根
除MDS异常造血克隆，恢复正常造血。
推荐等级分类
A级:基于至少一个高质量而且结果一致的随机对照实验所作出的特别推荐意见
B级:基于对列研究和病例-对照研究但没有关于推荐意见的随机对照实验的推荐意见
C级:基于设计良好的非实验性描述研究中获得的证据
D级:基于专家委员会的报告和(或) 权威的临床经验的证据
支持治疗:
红细胞输注:主要根据贫血相关症状决定是否
输血，一般来说，当Hb<80g/L时应考虑红细
胞输注，当反复出现非溶血性发热性输血反
应后应输少白细胞的红细胞(推荐等级D) 。
感染的处理: 对中性粒细胞减少的MDS 患者
尚无证据支持常规给予预防性抗细菌或真菌
药物。对严重中性粒细胞减少患者可以考虑
预防性小剂量G-CSF 治疗以维持中性粒细胞
计数> 1 ×109/L (推荐等级B) 。有明确感染
灶时采用静脉抗生素治疗。
造血生长因子: 有贫血症状、不需输血或红细胞
输注量每月少于2U 及血清Epo 水平< 200 U/L
的RA、RAEB患者应首先单独用重组人Epo
(rhEpo) ，10000U/d ，连用6 周,无效者可再用
6周或加用G-CSF(推荐等级A/B) 。
rhEpo + G-CSF可作为有贫血症状、红细胞
输注量每月少于2 U 及血清Epo水平< 500 U/L
的RARS患者的首选治疗方案(推荐等级A/B)。
G-CSF 用量按75μg/d →150μg/d →300μg/d
每周递增，使白细胞计数维持在6～10×
109/L。有效患者在达到最佳疗效后，G-CSF
用量减为每周3 次,rhEpo 间隔4 周调整1次用
量，每周5 d →每周4 d →每周3 d →维持最佳
疗效的最低用量。
免疫抑制剂治疗: 需进行治疗的低危或中危Ⅰ
患者, 如果不适合进行化疗或造血干细胞移植
(SCT)，应接受1 个疗程抗胸腺细胞球蛋白
(ATG) 或环孢霉素A 治疗(推荐等级B) ，特别
是那些骨髓低增生或HLA-DRB1-15 单倍体
患者(推荐等级A) 。
AML 方案化疗: 年龄< 55 岁的中危Ⅱ或高危
患者，如不适合SCT应采用AML 方案化疗
(推荐等级A) 。属中危Ⅱ或高危组的55～65
岁患者，如果体能状况好，也可以采用AML
方案化疗(推荐等级D) 。建议采用标准或大剂
量Ara-C 联合蒽环类或氟糖胞苷(fludarabine)
方案(推荐等级B) 。
标准剂量或大剂量强化疗:强化疗方案主要应
用于高危组MDS及由MDS 转化的急性非淋巴
细胞白血病(post MDS-AML) 。
小剂量化疗:对于老年人群,机体状况较差或
常伴有基础病如慢性肺病、心血管疾病及糖
尿病等不适于强化疗者以及低增生性MDS-
RAEB需要化疗者, 小剂量化疗为这些MDS
患者延长生存期, 改善生存质量提供了另一种
可行的治疗方法。
小剂量单药化疗: 高危( ≥中危Ⅱ) ,特别是有克隆性
染色体异常患者，年龄< 75 岁但不适合SCT 或
AML化疗方案者，应接受1 个疗程5-氮-2′2脱氧胞
苷(5-aza-2′-deoxycyti-dine , decitabine) 或5-氮杂胞
苷(5-azacytidine) (推荐等级B) 。
建议采用小剂量治疗方案( decitabine 每疗程不要
超过130mg/m2，5-氮杂胞苷每疗程不要超过335
Mg/m2 ) (推荐等级C)。
? DNA 甲基化抑制剂5-氮杂-2′-脱氧胞苷治疗115 例MDS，对于有遗传学异常标志的MDS 患者，31 %获得了细胞遗传学缓解，中位缓解时间7. 5 个月。同无效组相比，缓解组的中位生存期明显延长。根据MDS 国际预后积分系统,低危组、中危组和高危组的缓解率分别为60 %、20 %和38 %。因此5-氮杂-2′-脱氧胞苷对阻止MDS 疾病恶化、延长患者的生存期有积极作用。......（后略) ......
相关资料1：