http://www.100md.com 2004年8月14日

     美国食品药物管理局19日批准了Pharmion公司发起和销售的Vidaza(azacitidine)注射剂，用于治疗Myelodysplastic综合症(MDS)的治疗。MDS的表现包括骨髓功能不正常，不能制造足够的血细胞。治疗其它疾病的药物或放射治疗，以及其它不明原因都可能引发该症。一些形式的MDS可以发展成急性骨髓白血病(AML)——一种制造过多白血细胞的癌症。一项随机实验和对总共268位患者进行的两项非随机研究证实了Vidaza治疗所有类型MDS的安全性和有效性。3项实验中15%的患者对azacitidine有完全和部分的反应，反应包括血细胞数量以及骨髓中免疫细胞比例完全或部分正常。Vidaza是一种属于罕见疾病药物。根据美国《罕见疾病药品法》的规定，第一个获得“罕见疾病药物”上市批准

    的公司可拥有7年时间的独家市场销售权。据估计，美国每年有7000至1.2万个新确诊的MDS病例，多数为60岁以上的老年人。典型的症状是虚弱、疲劳、感染、容易擦伤，出血和发烧。