FDA批准首个治罕见血液病药上市
本报讯 3月16日,美国FDA批准了首个治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的药物Soliris上市,这种罕见的血液病可能导致残疾或早丧。
Soliris的作用机制主要通过抑制血液中补体系统的活性,从而使发育异常的红细胞免遭破坏。
FDA的批准依据是87例有PNH的患者参与的持续26周随机、双盲及安慰剂对照的临床试验以及其他一系列临床研究。结果表明,服用Soliris的试验组与服用安慰剂的对照组相比,血液中的血红蛋白浓度更稳定,而且需要输血的次数也明显减少。
(王丹)(王丹)
Soliris的作用机制主要通过抑制血液中补体系统的活性,从而使发育异常的红细胞免遭破坏。
FDA的批准依据是87例有PNH的患者参与的持续26周随机、双盲及安慰剂对照的临床试验以及其他一系列临床研究。结果表明,服用Soliris的试验组与服用安慰剂的对照组相比,血液中的血红蛋白浓度更稳定,而且需要输血的次数也明显减少。
(王丹)(王丹)